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东方网记者刘轶琳2月29日报道:今天是第17个国际罕见病日。专家呼吁尽快在国家层面展开相应探索，建立罕见病多元保障体系，以建立国家罕见病用药专项基金一举补齐罕见病保障短板，探索完善罕见病用药保障机制。地方探索先行，期待专项基金破局超罕保障

近些年来，多地已经陆续开启了罕见病多元化保障体系的地方探索，尝试为罕见病尤其是超罕见病患者解决用药难题。以上海为例，2021年4月发布的“沪惠保”，通过对将部分超罕见病纳入特定高额药品保障目录，使这部分超罕见病人群的用药报销比例达到可达70%。

全国政协委员、对外经济贸易大学国家对外开放研究院研究员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁教授表示：“从目前来看，这些模式使患者获益、稳定可持续，对于促进罕见病保障机制探索和创新有积极影响。长远来看，我们可以从中汲取经验，在全国层面探索建立罕见病专项基金，由国家统筹、专款专用，一举补齐罕见病保障短板，使患者用药可及。”

全国人大代表、九三学社衢州市委员会副主委、衢州市中医医院副院长陈玮也建议通过建立中央“罕见病慈善医疗救助专项基金”，帮助罕见病患者解决高额药品的费用负担。

罕见病保障关乎医药产业振兴，服从市场规律有利于提振投资者信心

全国政协常委、经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉主任在此前接受采访时表示：“罕见病药物研发存在患者招募难、开发风险大、市场规模小等一系列困难，基本上不具备经济可行性，企业研发生产罕见病用药积极性不高。特别是超罕见病用药，发病率只有百万分之二十，开发出来也很难有多少销售量。研发罕见病治疗药物，是一个科学上有意义、市场上有需要、但实际上很难赚到钱的一个难题，必须多方面共同努力，研究制定符合罕见病规律的特殊政策，使企业能够看得见研发罕见病治疗药物的希望，使不具备经济可行性的项目有希望盈利。”

作为超罕见病-黏多糖贮积症（MPS）患者组织的代表，正宇黏多糖罕见病关爱中心的负责人郑芋女士多年来始终在为国内MPS患者的用药需求东奔西走：“目前，在国内上市治疗MPS的创新特效药物均未被纳入我国任何的保障体系中，这导致投资者对于药物在中国的市场前景缺乏信心。治疗MPSIV?A型的药物就将在今年5月退出中国，这让我们患者的‘用药难’雪上加霜。对于MPS这种超罕见病而言，用药人数少，药物价格高这样的难题不应该只有期待药企降价一条路可以走，成立国家专项救助基金或者针对研发药物机构及生产企业给予政策性优惠、鼓励企业研发生产。”

罕见病保障水平长足进步，超罕患者保障成“最后一公里”难题

庞贝病也是超罕见病之一。虽然七年前，国内就有了治疗庞贝病的特效药物获批上市，但时至今日，由于未被纳入全国基本医保，也缺乏其他有效的补充保障政策，庞贝病患者依旧难以持续、规范地接受治疗。

庞贝氏罕见病关爱中心负责人郭朋贺女士表示：“受困于药物保障的缺失，目前国内大多数庞贝病患者不得不面临着‘有药用不起’的局面，明明已经有药在国内上市，但只能眼睁睁地看着发病后的自己，逐渐地开始走不了路，然后离不开轮椅和呼吸机，最后失去生命。我们迫切地期待有关部门能听见我们的呼声，让我们能及时用上救命药，像正常人一样生活、工作并回馈社会。”